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自体干细胞移植:严重重症肌无力患者的福音
发表日期:2016-4-27 13:08:52
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研究要点

◇本研究规模较小,共记录了7名通过自体造血干细胞移植手术成功获治的重症肌无力患者情况。

◇鉴于这种疗法存在潜在风险,作者提醒这种治疗仅应在有经验的医疗机构予以考虑。

 

 

一项回顾性队列研究显示,对于持续严重的重症肌无力患者而言,用自体干细胞生成的淋巴细胞代替旧淋巴细胞,可以达到长期缓解,无需进一步处理。

 

来自渥太华大学的Harold Atkins等人报告称,研究中所有7名患者在自体造血干细胞移植后均得到了完全、持久、稳定的缓解,有的患者缓解持续超过10年。这项研究结果发布于JAMA神经病学杂志。[JAMA Neurol 2016 Apr 4]

 

研究者表示,患者未再出现进一步的肌无力症状,并且不需要继续进行持续2.5年至13年的高剂量化疗、抗胸腺细胞球蛋白治疗和CD34选择性造血干细胞移植。

 

“在有经验的医疗机构,自体造血干细胞移植可以考虑用于严重重症肌无力患者,对于这些患者而言,手术的风险会被潜在获益所抵消。”他们写道,“自体移植对重症肌无力的作用值得接受未来的检验与进一步探索。”

 

研究者指出,虽然研究中未出现与重症肌无力或治疗相关的死亡,但在医疗经验和基础设施有所欠缺医疗机构中并非总是如此。大型注册表数据报告显示,造血干细胞移植相关死亡率为6%至8%,不过在具有更好的支持治疗、患者选择和经验的小样本研究中,这一比率为1%至5%。

 

“我们奉劝,不要在具有移植和重症肌无力患者管理经验的专业中心以外的机构使用自体造血干细胞移植。”他们警告称。

 

研究详情

 

研究中纳入的重症肌无力患者在2001年1月1日至2014年12月31日间接受了自体移植,从渥太华医院(一个大型三级转诊中心)的骨髓移植程序数据库进行回顾性鉴定。

 

数据收集和分析在2015年2月1日至8月31日间完成。所有参与者均具有由由美国重症肌无力基金会定义的明显临床和肌电图证据,并且持续存在严重或危及生命的肌无力相关症状。5例患者并发自身免疫或淋巴组织增生疾病。

 

7名患者中,有6名患者为女性,平均确诊为重症肌无力的年龄为37岁,平均接受自体移植的年龄为44岁。6名患者因为重症肌无力接受了自体移植,1名患者由于与重症肌无力重叠的滤泡性淋巴瘤接受移植。

 

患者在医院接受了密集调理方案治疗,旨在消除残余的免疫系统,包括大剂量环磷酰胺,伴或不伴整体照射,其次是粒细胞集落刺激因子。通过使用粘接到涂敷有CD34抗体的磁珠对外周血进一步纯化,收集干细胞,然后进行移植,重建骨髓和免疫系统。

 

“这种治疗使用具有保护性和自我耐受性的移植物,旨在完全替换患者的自身反应性免疫系统。”研究者表示。

 

在最初的第2个月,3名患者经历了短暂的病毒复发,1名患者发展为获得性无巨核细胞性血小板减少,Atkins等人表示,这是一种罕见的自身免疫性造血状态。

 

所有的自体移植相关并发症均使用通用不良事件术语标准,被列为3级或更高级,无论是已缓解还是在治疗之后病情稳定。

 

“我们推测,自体移植在消除自身反应方面已足够严格,并且随后可以重新建立一个持久、具有功能并且自我耐受的免疫系统,避免了维持免疫抑制或额外治疗的需要。”研究者写道,“相比之下,通过替代疗法的全局免疫抑制不足以抑制自身反应,并且与正常免疫保护作用相妥协,长此以往将导致机会性感染和癌症发生。”

 

研究评价

 

在随刊述评中,约翰霍普金斯大学医学院的Daniel Drachman对此表示赞同,并补充称“这项研究证实了自体造血干细胞移植可以用于治疗严重重症肌无力的原则。”

 

“然而,”他强调称,“在临床上受到重症肌无力影响的患者身上应用自体造血干细胞移植,需要对病情严重程度、患者对最合适的现代免疫学治疗响应程度、移植的风险和获益进行仔细评估。”

 

Drachman称,通常情况下,传统疗法治疗成功与否可以受到药物有效性以及患者接受的剂量和用药持续时间的影响。他解释称,如霉酚酸酯(骁悉)与硫唑嘌呤(依木兰),发挥全部的影响可能需要一年或更长的时间,例如,作为组合疗法使用时会更加有效。

 

“许多医生并没有认识到,免疫抑制治疗通常需要持续一生,而不再需要药物的治疗很少见。”他写道。使用新型免疫抑制剂的更强烈、更长时间的免疫治疗可能会更好地控制本研究参与者的病情,并且指出,研究者明智地承认了这一点。

 

另外,Drachman表示,这份报告提出了几个问题,包括患者对于常规治疗是否真正“难治”,以及造血干细胞移植是否能够完全消除自身反应性细胞和自身抗体:“时间会告诉我们患者是否得到了永久治愈。”

 

医脉通编译自:Kay Jackson. Stem Cell Therapy May Work in Severe Myasthenia Gravis. MedPage Today. Apr 05 2016.

 

原文链接:http://news.medlive.cn/neuro/info-progress/show-94194_100.html

 

 

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